尧景基因亮相第五届BIONNOVA北京创新论坛，共探小核酸肝外递送新格局

肝外递送：小核酸走向更广阔市场的必争之地

当前，小核酸药物正被视为继小分子、抗体之后的第三次制药革命。核酸递送技术是小核酸药物从肝脏走向全身、从罕见病走向慢病大市场的关键瓶颈。肝外递送决定了小核酸能否真正覆盖心血管、中枢神经、脂肪和肺等更广阔的治疗领域。当前面临的主要挑战在于，不同组织存在各异的生物学屏障，不同递送技术的靶向效率、动物数据向人体转化的物种差异以及如何从生物标志物的变化转变为真正的临床获益等，这些都是从临床前走向临床可及必须跨越的障碍。令人鼓舞的是，肝外递送正从概念验证走向临床突破，包括尧景基因的Kardia shuttle®心肌递送平台在内，递送技术正从单一肝脏靶向走向更多组织器官的精准递送。

Kardia Shuttle^®：从肝脏靶向到心肌精准递送的技术跨越

尧景基因的Kardia Shuttle^®平台依托TA-SEEK™ AI大模型，发掘出全球首个在心肌细胞膜表面特异性高表达的靶点，实现siRNA、ASO等多种药物向心脏组织的精准定向递送。在知识产权方面，尧景基因已完成从平台技术到靶向小核酸、分子合成工艺的全链条专利布局。

高巍博士表示：“谁先突破肝外递送的核心瓶颈，谁就将主导下一代小核酸产业格局。”他认为，尧景基因的Kardia Shuttle^®心肌递送平台在临床前研究中表现出了极高的递送效率和安全性。作为通用性技术平台，Kardia Shuttle^®具有很强的靶点和适应症拓展空间，结合研发团队对心脏疾病的深入理解和精准的靶点选择，将会极大推动心脏疾病的治疗，满足患者对于更安全有效的创新疗法的期待。