突破心肌递送瓶颈，小核酸技术开辟心肌病精准治疗新时代

9月19日-20日，2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会在北京·中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行。热景生物副总裁兼尧景基因联合创始人高琦博士出席会议，在小核酸药物递送突破与产业化生态论坛作《小核酸技术开辟心肌病精准治疗新时代》主题报告，并与多位行业专家围绕“小核酸药物肝外递送的技术瓶颈与临床突破”话题展开深度对话。

遗传性心肌病由基因突变引发，包含肥厚型心肌病（HCM）、扩张型心肌病、致心律失常型心肌病及转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）等亚型，是中青年猝死与心力衰竭的重要诱因。全球现有活跃病例约470万至500万，每年死亡人数30万至37万；国内潜在患者超700万，其中85%～90%尚未确诊。现有治疗手段均停留在“对症干预”层面，β受体阻滞剂、ACEI/ARB等抗心衰药物及植入式除颤器，仅能改善症状，不能从根源上阻断疾病进展。

心肌病治疗长期受制于两大技术壁垒：靶点成药性难题与心肌递送瓶颈。目前已获批的siRNA药物，没有一款针对心肌病治疗，其核心瓶颈并非靶点机制，而是心肌靶向递送技术的缺失。高琦博士在现场交流中描绘了Kardia Shuttle^®的应用前景。在她看来，递送平台的意义不止于“把药送进心肌”：Kardia Shuttle^®负责把药物安全、高效地送达心肌细胞，精准心脏医学则直接锁定驱动疾病进展的底层基因突变，两者结合，才能从分子源头上干预病因。目前，半数以上的家族性心肌病病例已能通过基因检测找到具有临床指导意义的突变，递送平台一旦打通，基因型识别就可以直接转化为治疗起点。随着 AI 辅助序列设计、大规模人群基因组学和可穿戴心电监测的加入，Kardia Shuttle^®有望从一个心肌递送平台，扩展为覆盖多靶点、多亚型心肌病的精准心脏病学底座，把干预时点从“出现症状后控制”前移到“症状出现前拦截”，推动遗传性心肌病迈向可防可治。

凭借在小核酸心肌靶向递送领域的原创技术突破，尧景基因荣膺大会「Innovation Visionary创新远见企业」奖。此次获奖，既是对尧景基因坚持原创、深耕小核酸心肌靶向递送技术路径的高度肯定，也是行业对Kardia Shuttle^®平台化价值的认可。