核酸药

尧景基因介绍

北京尧景基因是热景生物参股子公司，致力于新一代小核酸药物研发，并基于创新型平台技术，打造了多个具有First in class和Best in class的差异化全球竞争优势产品管线，同时尧景基因主要围绕心脏、肌肉、肾脏、CNS等肝外递送技术，自主研发的全球首创Kardia Shuttle™递送平台，具备高效、长效、精准、低毒的核心优势，有望为心脏靶点疾病开辟更广泛的治疗路径，商业转化与临床应用价值突出，力争成为全球慢病和罕见病防治的领军者。

小核酸发展史

经过数十年发展，小干扰 RNA（siRNA）治疗药物的发展可划分为数个关键阶段：1998 至 2008 年完成基础理论搭建与早期临床探索；2010 年前后遭遇安全性与递送系统两大发展瓶颈；2014 年半乳糖氨基糖（GalNAc）偶联技术实现突破性进展，攻克肝脏靶向递送难题，自此 2018 年起多款 siRNA 药物接连获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。当前该领域的蓝海赛道聚焦于肝外组织靶向递送：2022 年 AOC 技术实现 siRNA 向肌肉组织的有效递送。而其它非肝脏组织（心脏、脑部）递送技术的持续创新，在成熟肝脏靶向研发管线之外，开拓出大量尚未挖掘的广阔治疗应用空间。

核酸药物开发平台

行业发展的
引领者

创新的肝外递送平台

心肌/骨骼肌

血脑屏障/肾脏/脂肪组织

扩展的治疗机会

精准心脏病学

心血管/代谢

肾脏和神经学

扩展的技术平台

多基因siRNA和多器官SiRNA

人工智能驱动的目标优化和识别

优化效力和持续性

心脏递送平台

经体内模型中验证

具有强效性和高特异性

良好的安全性

肝外递送平台

小干扰RNA(siRNAs)凭借机制明确、靶向精准、长效性的特点，通过序列特异性识别并调控靶基因的表达，展现出强大的治疗潜力。近年来，小核酸药物在慢病和罕见病治疗中取得的突破性进展，得益于其递送系统研究的突破。但是现有RNAi疗法仍局限于肝脏靶向治疗，肝外组织如心脏、肺、肾脏和中枢神经系统siRNAs药物的靶向递送，一直是行业亟待解决的痛点。因此，亟需发展新-代递送系统，以突破肝脏靶向限制，将RNAi疗法拓展至更多难治性疾病领域。

尧景基因肝外靶向递送技术平台，已经实现siRNAs药物心脏、肌肉以及脂肪细胞等多个部位的递送，并显示出高效递送及抑制效果。